米Alnylam Pharmaceuticals社は2016年9月24日、原発性高シュウ酸尿症I型(PH1)を対象に実施しているRNA干渉薬(RNAi)ALN-GO1のフェーズI/II(NCT02706886)について、パートA被験者の健常成人で概念実証(Proof of Concept)を達成し、忍容性は良好であったと発表した。ALN-GO1の単回皮下投与により血中、および尿中のグリコール酸が用量依存的に増加したことから、ALN-GO1がグリコール酸酸化酵素(GO)の遺伝子発現に干渉し、酵素活性を抑制したことが証明された。このデータは2016年9月20日から24日にブラジルで開催された第17回国際小児腎臓学会(IPNA)で発表された。Alnylam社はPH1患者対象のパートBに直ちに移行する。

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