FDA、デュシェンヌ型筋ジス対象の初のエキソンスキッピング薬を承認

 米食品医薬品局(FDA)は、2016年9月19日、米Sarepta Therapeutics社の核酸医薬であるExondys 51(eteplirsen注射、開発名はAVI-4658)を迅速承認した。この製品は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療に用いることができる初めてのエキソンスキッピング薬になった。

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