FDA諮問委員会、Sarepta社のエキソンスキップ核酸医薬eteplirsenの臨床試験、十分な証拠を示していない

　米Sarepta Therapeutics社は2016年4月25日、米食品医薬品局(FDA)の末梢神経・中枢神経系薬諮問委員会(PCNSC) がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象とした、エキソンスキップ核酸医薬 eteplirsenの新薬申請 (NDA)を審査するため、会合を開いたと発表した。同諮問委員会は、eteplirsen が臨床上のベネフィットを合理的に予想するのに十分なレベルのdystrophinの産生を誘導することを示す、適切で、コントロールされた臨床試験からの十分な証拠を示したとの議論に対して6対7で否決した。