英国立医療技術評価機構(NICE)は2016年3月23日、米Vertex Pharmaceuticals社の嚢胞性線維症治療薬Orkambi(lumacaftor/ivacaftor配合剤)について、英国民保健サービス(NHS)での使用を推奨しないとするガイダンス案を発表した。 同剤の英国での薬事承認は、F508 del遺伝子変異を持つ嚢胞性線維症となっている。嚢胞性線維症は先天性疾患であり、英国では2500人(出生)当たりに1人発症するといわれている。英国ではF508 del遺伝子変異を持っている嚢胞性線維症患者は約2700人という。

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