デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、遺伝的な変異により正常なジストロフィン蛋白質が生産されないために発症する。米Duke大学のChristopher E. Nelson氏らは、CRISPR/Cas9システムを用いてエクソン23を取り除けば、ジストロフィン遺伝子の発現を誘導できることをマウスモデルを用いて示した。詳細はScience誌電子版に2015年12月31日に報告された。

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