神経変性疾患に対する遺伝子治療を開発している米Spark Therapeutics社は、ヒトのバッテン病のモデル動物の脳室内に、組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を用いてトリペプチジルペプチダーゼ1(TPP-1)遺伝子を送達する実験を行い、単回治療で好結果を得た。詳細は米Missouri大学などの研究者たちによって、Science Translational Medicine誌2015年11月11日号に報告された。

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