自治医科大学小児科学の山形崇倫教授らは、芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症患者2人に対して、2015年6月と7月に遺伝子治療を実施したが、2015年11月10日に治療後の途中経過を自治医科大学が発表した。2人の治療後の経過は良好で、特に副作用は起きていない。疾患に特有の発作が消失しただけでなく、寝たきりだった状態から、治療後は寝返りなどが打てるようになったという。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)