核酸医薬だから実現できた「患者の受診から診断、設計、投与まで1年」

 たった1人の患者のために、新規の医薬品を創製・開発することはできるだろうか――。どのような医薬品であれ、臨床試験の実現可能性や投資の回収効率を考えれば、「現実的には難しい」というのが多くの業界関係者の反応ではないだろうか。ところが、米国では3年前、1人の小児患者のためにある核酸医薬が創製され、米食品医薬品局(FDA)の許可の下、臨床試験の枠組みで患者への投与が行われた。驚くべきことに、初めての受診から、核酸医薬を設計し、投与するまでにかかった期間はわずか1年。今回は、公表情報や国内の業界関係者への取材を通じ、その経緯を振り返りたい。

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