2016年9月19日、米食品医薬品局(FDA)が迅速承認した米Sarepta Therapeutics社の「Exondys 51」(eteplirsen)をめぐる騒動がまだ収まらない。eteplirsenは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する核酸医薬で、ジストロフィン遺伝子のエクソン51を読み飛ばすことで読み取り枠のずれを修正し、機能するジストロフィン蛋白を合成するというエキソンスキッピングの治療薬である。

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