谷本佐理名の“FDAウォッチ”

エクソンスキッピング薬の承認巡るFDA内部の対立が露わに

(2016.10.26 00:10)1pt
谷本佐理名=米PacificLink Consulting社

 2016年9月19日、米食品医薬品局(FDA)が迅速承認した米Sarepta Therapeutics社の「Exondys 51」(eteplirsen)をめぐる騒動がまだ収まらない。eteplirsenは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する核酸医薬で、ジストロフィン遺伝子のエクソン51を読み飛ばすことで読み取り枠のずれを修正し、機能するジストロフィン蛋白を合成するというエキソンスキッピングの治療薬である。

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谷本佐理名(たにもと さりな)
米PacificLink Consulting社
谷本佐理名 富山大学医学部卒。米McGill大学経営学修士(MBA)修了。日本ロシュやアンジェスMGにおいて、日米での臨床開発、事業開発を経験。米PacificLink Consulting社のファウンダーの1人で、日米の当局対応、臨床試験の実施にハンズオンで関わっている。
日本と米国で臨床開発、事業開発に携わり、現在も当局対応や臨床試験の実施に関わる谷本氏が、米食品医薬品局(FDA)の最新動向を解説する連載。米国での医薬品開発を考えている製薬企業やベンチャー企業の関係者は必読です。

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