谷本佐理名の“FDAウォッチ”

FDA、米Sarepta社の筋ジス治療薬を承認した代償で新たな問題が勃発

(2017.03.24 00:02)1pt
谷本佐理名=米PacificLink Consulting社

 米Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する核酸医薬「Exondys 51」(eteplirsen)が承認されてから約半年――。eteplirsenの承認をめぐっては、米食品医薬品局(FDA)の内部が対立したり(関連記事1)、神経疾患治療薬部門(Division of Neurology Products)の臨床審査官が退職(関連記事2)したりと、しっかりしたデータ(科学的根拠)に基づかない承認をめぐって、世論を巻き込む論争が起きた。しかし、その“代償”を、FDAは早くも払わなければならなくなったようだ。

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谷本佐理名(たにもと さりな)
米PacificLink Consulting社
谷本佐理名 富山大学医学部卒。米McGill大学経営学修士(MBA)修了。日本ロシュやアンジェスMGにおいて、日米での臨床開発、事業開発を経験。米PacificLink Consulting社のファウンダーの1人で、日米の当局対応、臨床試験の実施にハンズオンで関わっている。
日本と米国で臨床開発、事業開発に携わり、現在も当局対応や臨床試験の実施に関わる谷本氏が、米食品医薬品局(FDA)の最新動向を解説する連載。米国での医薬品開発を考えている製薬企業やベンチャー企業の関係者は必読です。

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