米Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する核酸医薬「Exondys 51」(eteplirsen)が承認されてから約半年――。eteplirsenの承認をめぐっては、米食品医薬品局(FDA)の内部が対立したり(関連記事1)、神経疾患治療薬部門(Division of Neurology Products)の臨床審査官が退職(関連記事2)したりと、しっかりしたデータ(科学的根拠)に基づかない承認をめぐって、世論を巻き込む論争が起きた。しかし、その“代償”を、FDAは早くも払わなければならなくなったようだ。

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