米国Insmed社は10月7日、米国Pharmacia社からインスリン様成長因子-1IGF-1)を成長ホルモン不応症候群(GHIS)の治療に用いるための法的認可申請書類一式の独占的ライセンスを得たと発表した。

 これらの書類は、欧州の主な国のいくつかで、市販許可の獲得に用いられた。また、米国食品医薬品局(FDA)への治験申請(IND)にも用いられている。Pharmacia社は、酵母由来の製品を製造しており、今回の書類もこの製品に関わるものだ。

 これら書類一式のライセンスを得たことで、Insmed社の「SomatoKine」開発も加速されると見られている。Insmed社は、含まれている情報を利用して、GHISを対象に組み換え型ヒトIGF-1/IGF結合蛋白-3複合体製剤「SomatoKine」の開発と承認を加速させたいと考えている。同社は、Pharmacia社の酵母由来のIGF-1を用いた治療を受けたことのあるGFIS患者を対象に、「SomatoKine」の市販許可を求める計画だ。

 GHISは希な病気だ。患者は、成長ホルモン信号に異常があるために、必要量のIGF-1を生産できない。IGF-1の不足は、GHIS患者の成長速度を下げ、低身長をもたらす。現在のところ、IGF-1の投与のみが、これらの患者の成長を刺激する有効な治療となっている。

 「SomatoKine」は、成長促進/蛋白質同化剤および増感剤として開発されている。現在、GHISと、1型および2型糖尿病を対象とする臨床試験が行われており、GHISについては、オーファン・ドラッグ指定を受けている。 (フリーライター・大西淳子)