重症の遺伝性疾患や希少疾患に対する画期的な遺伝子治療と、T細胞を利用したCAR-T療法を開発している米bluebird bio社は、2015年5月19日、βサラセミア・メジャー(別名クーリー貧血)を適応症とするLentiGlobin(開発番号:BB305)の承認に向け、先頃、欧米の規制当局と協議し、迅速承認に結び付く可能性のある開発プランについて、基本的に合意したと発表した。

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