米Nationwide Children's HospitalのJerry Mendell氏は、2015年5月15日から米国ニューオリンズで開催されている米遺伝子細胞治療学会(ASGCT)で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象としたアンチセンス核酸、eteplirsen(AVI-4658)のフェーズIIbの延長試験の最新状況を報告した。
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