国立精神・神経医療研究センターの神経研究所の武田伸一所長、齊藤崇研究員らのグループは、2015年5月13日から米国ニューオリンズで開かれている米遺伝子細胞治療学会(ASGCT)で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対するアンチセンス核酸NS-065/NCNP-01の早期探索的臨床試験の結果を発表した。

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