米研究製薬工業協会(PhRMA)会員企業は、希少疾病薬を2005年からの10年間で、230剤開発、現在は、450剤以上を開発中であることが分かった。同協会が、2015年2月25日発表した「希少疾病におけるイノベーションの10年」(A Decade of Innovation in Rare Diseases)と題する報告書で明らかになった。同報告書は、2月28日の「世界希少・難治疾患の日」(Rare Disease Day)に先駆けて発表された。

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