希少疾患の多くは先天的な遺伝性の難治疾患だ。患者数が少なく、たとえ薬を開発したとしてもマーケットが小さいため、多くの場合、アカデミアが細々と研究を進め、企業における研究開発はあまり行われてこなかった。しかし近年、そうした状況が大きく変わってきている。

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