米Vertex Pharmaceuticals社は2014年2月21日、米食品医薬品局(FDA)が、嚢胞性線維症(CF)を対象疾患として、KALYDECO (ivacaftor)に関する医薬品承認事項変更申請(sNDA)を承認したと発表した。対象とされた患者は、6歳以上の患者で、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)遺伝子に、今回加えられた8つの遺伝子変異のうちの1つを保有している患者である。

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