希少疾患と超希少疾患に対する新薬の開発に注力している米Ultragenyx Pharmaceuticals社は、2014年2月11日、トリヘプタノイン(UX007とも呼ばれる)に関するフェーズII試験の患者登録を開始し、一人目の重症長鎖脂肪酸酸化障害(LC-FAOD)患者を登録したと発表した。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)