デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬として、複数のグループがアンチセンス核酸医薬の開発に取り組んでいる。先頭を走る英GlaxoSmithKline(GSK)社とオランダProsensa社のグループは2013年9月20日に、DMD対象の核酸医薬では初めてのフェーズIIIの結果を公表したが、主要評価項目は達成できなかった。

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