最初のフェーズIIIで失敗したエキソンスキッピング、評価項目の設定などに問題か

　デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬として、複数のグループがアンチセンス核酸医薬の開発に取り組んでいる。先頭を走る英GlaxoSmithKline（GSK）社とオランダProsensa社のグループは2013年9月20日に、DMD対象の核酸医薬では初めてのフェーズIIIの結果を公表したが、主要評価項目は達成できなかった。