米Synageva BioPharma社は2013年5月20日、米食品医薬品局(FDA)が、早発性リソソーム酸リパーゼ(LAL)欠乏症を対象疾患としたsebelipase alfaを「Breakthrough Therapy」(画期的治療薬)に指定したと発表した。リソソーム酸リパーゼ(LAL)欠乏症は、Wolman 疾患としても知られている。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)