日本新薬と国立精神・神経医療研究センター(NCNP)は2013年5月9日、アンチセンス核酸医薬の治験開始を発表した。対象疾患はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)。今後、治験計画届を提出し、7月の治験開始を予定している。日本で創製されたアンチセンス薬の治験が実施されるのはこれが初めての事例だ。

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