米Isis Pharmaceuticals社は2013年4月23日、小児の脊髄性筋萎縮症(SMA)を対象疾患としたISIS-SMNRx のフェーズII臨床試験の開始を発表した。SMAは重篤でまれな遺伝性の神経筋肉疾患である。筋肉の萎縮および体の弱体化を特徴とし、小児の死亡の主要な原因となっている。同臨床試験の患者登録は近く始まるが、同臨床試験には小児発症型のSMA患者8人が参加する予定である。

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