第一三共が産業革新機構の資金を活用し難病治療薬の開発に乗り出したニュースは、大手製薬企業がリスクの高いオーファンドラッグ開発に取り組む際の新しいモデルとして注目を集めた。実用化を目指すのはデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬。核酸医薬により遺伝子上の異常なエキソンをスキップし、正常なたんぱく質の産生を促すというのが作用機序である。

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