米国立衛生研究所(NIH)の国立先端トランスレーショナル科学センター (NCATS) および、国立子どもの健康と人間発達研究所(NICHD)の研究者らは、2013年1月23日、まれな遺伝子疾患であるニーマン・ピック病C型(NPC)を対象疾患として、新薬候補シクロデキストリンのフェーズII臨床試験を同日開始したと発表した。同臨床試験は、NIH の臨床センターで同臨床試験を行う。今回の臨床試験に至るまでには、政府、産業界、患者の権利団体、大学の研究者間のコラボレーションが必須だった。

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