米Amicus Therapeutics社と 英GlaxoSmithKline (GSK) 社は2012年12月19日、ファブリー病を対象とするミガラスタト塩酸塩(migalastat HCl)単剤療法のフェーズIII臨床試験 (Study 011) の当初6カ月間のデータを発表した。同臨床試験では、細胞ベースのアッセイで、ミガラスタト塩酸塩に対して感受性があることが判明した遺伝子変異を持つ男女のファブリー病患者が対象とされた。同臨床試験は、二重盲検試験で行われ67人の患者が参加した。患者は無作為に2群に分けられ、1群はミガラスタト塩酸塩150mgを、1群はプラセボを6カ月の間1日置きに投与された。

この記事は有料会員限定です

会員の方はこちら
※Mmの憂鬱Premium会員が閲覧できるのは「Mmの憂鬱Premium」のコラム記事だけです
2週間の無料トライアルもOK!
購読・試読のお申し込み
※無料トライアルのお申し込みは法人に限ります。(学生や個人の方はご利用いただけません)