米Sarepta Therapeutics社は2012年10月3日、エクソン・スキップ核酸医薬「eteplirsen」のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象とするフェーズIIb延長試験で、eteplirsen治療を48週間受けた患者において新しいジストロフィンの増大で評価する主要評価項目が達成され、さらに6分間歩行テストの臨床評価がプラセボ/遅延治療コホートに比べ有意な改善を示したと発表した。

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