Sarepta社、エキソンスキップ核酸医薬eteplirsenのデュシェンヌ型筋ジストロフィー対象フェーズIIb試験で好結果

　米Sarepta Therapeutics社は2012年7月24日、エキソンスキップ治療薬「eteplirsen」がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とするフェーズIIb試験で、治療36週目の6分歩行テスト（6MWT）による評価で、プラセボ/遅延治療コホートに比べ有意な臨床ベネフィットを示したと発表した。