米Sarepta Therapeutics社は2012年7月24日、エキソンスキップ治療薬「eteplirsen」がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象とするフェーズIIb試験で、治療36週目の6分歩行テスト(6MWT)による評価で、プラセボ/遅延治療コホートに比べ有意な臨床ベネフィットを示したと発表した。

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