Alnylam社、RNAi医薬の単回投与で血清TTRを94％ノックダウンする有望なフェーズI結果を発表

　米Alnylam Pharmaceuticals社は2012年7月16日、トランスサイレチン（TTR）介在性アミロイドーシス（ATTR）の治療薬「ALN-TTR02」のフェーズI試験で、ALN-TTR02の単回投与により血清TTRが強力にノックダウンされ、最大94％低減するという有望結果が得られたと発表した。ALN-TTR02はTTR遺伝子を標的とするRNAi医薬だ。