米Alnylam Pharmaceuticals社は2012年7月16日、トランスサイレチン(TTR)介在性アミロイドーシス(ATTR)の治療薬「ALN-TTR02」のフェーズI試験で、ALN-TTR02の単回投与により血清TTRが強力にノックダウンされ、最大94%低減するという有望結果が得られたと発表した。ALN-TTR02はTTR遺伝子を標的とするRNAi医薬だ。

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