英University of London、イタリアSan Raffaele Scientific InstituteのGiulio Cossu教授らの研究チームは、ヒト肢体型筋ジストロフィー2D(LGMD2D)患者の細胞から人工多能性幹細胞(iPS細胞)を樹立し、血管芽細胞に分化させた後で疾患遺伝子を正常に戻し、マウス疾患モデルに移植した。すると、マウスの筋ジストロフィー症状に改善が見られた。2012年6月27日にScience Translational Medicine誌に発表した。

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