米AVI BioPharma社は2012年4月2日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)男児が参加したエテプリルセン(eteplirsen)のフェーズ IIb 臨床試験の結果、薬効の主要な評価指標が達成されたと発表した。臨床試験は、無作為、二重盲検、プラセボ比較で行われ、エテプリルセンまたは、プラセボが週に1回、24週間にわたり投与された。その結果、30mg/kg投与群で、プラセボ群に比較して、ジストロフィン量の統計上有意な上昇が示された。しかしながら、臨床上のデータとしては、治療群とプラセボ群の間で有意な差異は無かった。

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