米Amicus Therapeutics社は、2012年1月6日、ファブリー病の患者に、通常の酵素補充療法(ERT)と共に同社専有の薬理学的シャペロンであるmigalastat HClを投与したフェーズII試験で、予備的ではあるが好ましいデータが得られたと発表した。

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