治療用酵素はそのほとんどが難病の治療薬であり、患者数が極めて少ないためその開発ではベンチャー企業が主要な役割を果たしている。ただし、新薬開発に苦労している製薬企業大手も治療用酵素に興味を持ち始めている。英GlaxoSmithKline社は、日本ケミカルリサーチとゴーシェ病などの治療薬のバイオシミラー開発で提携を進める。海外ではフランスSanofi社が2011年4月、治療用酵素最大手の米Genzyme社が買収を完了させた。

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